DJ-1抑制剂

肌萎缩新靶点

通过抑制骨骼肌DJ-1蛋白，激活FoxO1信号通路，上调萎缩基因，为肌肉萎缩疾病提供新的治疗靶点。

Zhang, Shuang · 颜红梅 · Jiyang, Ding · Wang, Ruwen · Feng, Yonghao · 张新夷 · Kong, Xingyu · 芦小单 · 华英汇 · Liu, Huan · Guo, Jiani · 王茹 · 陈佩杰 · 刘铁民 · Kong, Xingxing

Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle 2023

参数信息

DJ- n

6, P

MDKO n

8, P

MDKO n

5, P

技术优势

揭示新靶点

DJ-1缺失通过增强FoxO1信号通路上调Trim63和Fbxo32，说明抑制DJ-1可以模拟萎缩过程，为药物开发提供靶点。

有现成抑制剂

化合物23是DJ-1抑制剂，可在体内模拟DJ-1缺失效应，无需从头开发。

应用场景

• 肌肉萎缩治疗：抑制DJ-1可激活萎缩程序，为肌肉萎缩提供新靶点。
• 小分子药物：化合物23是现成DJ-1抑制剂，可直接用于实验。
• 骨骼肌研究：DJ-1是骨骼肌中调控FoxO1信号的关键因子。