NADH神经元凋亡抑制剂

改善线粒体功能

一种小分子NADH，可恢复AIF二聚化并抑制携带AIF p.R422Q变异的听神经病神经元凋亡，效果与基因校正相当。

王洪阳 · 关静 · Wu, Kaiwen · Lin, Aifu · 王秋菊 · Yan, Qingfeng

Hearing Research 2023

参数信息

AIF二聚体相对水平

150.7 %

线粒体钙含量

102.3 %

凋亡细胞百分比

21.1 %

技术优势

恢复AIF二聚化

促进CHCHD4的线粒体导入，进而恢复线粒体功能。

降低线粒体钙

抑制calpain活性，减少细胞凋亡。

疗效等同基因校正

在小分子层面实现基因校正样的功能恢复，无需基因编辑。

应用场景

• 听神经病治疗：为ANSD提供NADH作为潜在治疗剂，避免基因编辑。
• 神经保护：通过恢复线粒体功能保护听觉神经元免受凋亡。
• 线粒体功能障碍：NADH促进AIF二聚化和CHCHD4导入以修复线粒体。
• 细胞凋亡研究：NADH降低线粒体钙和calpain活性，减少凋亡。