THO亚基靶向小分子

重编程效率新途径

这些小分子通过选择性结合mRNA输出复合物关键亚基Thoc2和Thoc5，提供了一条非遗传的体细胞重编程改进途径。

Rehman, Abdur · Haixin, Wang · Fatima, Israr · Zhijie, He · Ni, Yu · Qasim, Muhammad · 史新 · 廖明帜

International Journal of Biological Macromolecules 2025

技术优势

不用基因改造

小分子通过直接结合Thoc2和Thoc5发挥重编程增效作用，无需引入外源基因。

选择性靶向Thoc2/Thoc5

利用机器学习筛选获得可选择性结合Thoc2和Thoc5的小分子，提高重编程效率与特异性。

提升重编程效能

这些化合物作为非遗传手段，有望显著提高体细胞重编程的效率和精确度。

应用场景

• 再生医学：为再生医学提供非遗传、可调控的细胞重编程小分子工具。
• 小分子药物：这类靶向mRNA输出复合物的小分子可作为药物候选，规避基因操作风险。
• 重编程增效剂：作为重编程增效剂，直接加入培养基即可提高重编程效率与特异性。
• 细胞重编程：提供小分子介导的细胞重编程新策略，替代传统转录因子或基因导入。