HAP40 蛋白

清除病理性聚集体

一种能特异结合并降解突变亨廷顿蛋白的调节因子，有望成为亨廷顿病治疗的新手段。

Chen, Laiqiang · Qin, Yiyang · Zhang, Yiran · 李翔 · Yin, Peng · 李世华 · 李晓江 · 杨甦

Cell Death and Disease 2024

技术优势

在小鼠脑内，HAP40 水平与 HTT 平行，但与突变 HTT 聚集体呈负相关

敲低 HAP40 增强突变 HTT 聚集和神经元丢失

过表达 HAP40 减少突变 HTT 聚集并改善行为缺陷