硼替佐米

降解FLT3-ITD

硼替佐米靶向降解FLT3-ITD致癌蛋白，与高三尖杉酯碱协同杀伤FLT3-ITD突变白血病细胞。

Wei, Ming · Wang, Furong · Huang, Dan · Kang, Zhijie · Yang, Yan · Zhang, Chengtao · Liu, Jiacheng · 闫金松

Research in Experimental Medicine 2026

参数信息

完全缓解率

46.67 %

联合用药浓度

4 nM

高三尖杉酯碱联合浓度

1 nM

技术优势

一疗程缓解率翻近7倍

FLT3突变患者一疗程完全缓解/完全缓解伴不完全血液学恢复率46.67%，而无突变患者仅7.14%，提示该方案对FLT3突变亚群高度有效。

协同杀伤FLT3-ITD细胞

硼替佐米与高三尖杉酯碱在FLT3-ITD细胞上呈协同效应，联合用药显著增加总细胞死亡，优于单药。

直接降解致癌蛋白

硼替佐米促进FLT3-ITD蛋白降解，高三尖杉酯碱进一步增强该效应，且降解可被氯喹部分逆转，提示溶酶体途径参与。

应用场景

• FLT3突变急性髓系白血病：针对FLT3突变亚群，联合用药可将一疗程缓解率提升至46.67%。
• 复发/难治性白血病：对复发/难治病例仍可获得显著高于野生型患者的缓解率。
• 靶向蛋白降解：通过促进FLT3-ITD蛋白降解发挥作用，效应可被氯喹部分逆转。