靶向ATG4B的小分子抑制剂

修复AML细胞DNA损伤

一种能阻断ATG4B与PRMT1相互作用的小分子抑制剂，恢复AML细胞中MRE11甲基化介导的DNA修复功能，从而抑制肿瘤进展。

Wang, Zhenkun · Zhang, Xianli · Zhou, Yuanyuan · Yuting, Fu · Xiao, Yanhong · Yin, Zhao · 刘爽 · Suqi, Deng · Du, Juan · Zeng, Hui · 王佳 · 郑金平 · 周庆华 · 陈填烽 · 鞠振宇 · 刘波

Advanced Science 2025

技术优势

恢复DNA修复

抑制ATG4B解除其对PRMT1的阻断，恢复MRE11甲基化，从而修复DNA损伤。

延长AML小鼠存活

在MLLT3-KMT2A诱导的AML小鼠及PDX模型中，抑制ATG4B显著延长存活期。

降低突变负荷

抑制ATG4B增强DNA损伤反应，从而减少基因组突变积累。

抑制AML细胞增殖

在AML细胞中，抑制ATG4B可显著抑制细胞增殖。

应用场景