骨化三醇抗纤维化制剂

抑制肝星状细胞活化

该制剂通过下调NS3TP1阻断TGFβ1/Smad3与NF-κB通路，从源头抑制肝星状细胞活化与胶原沉积，为肝纤维化提供全新靶点治疗策略。

Shi, Liu · 周莉 · Han, Ming · Zhang, Yu · Peng, Liu · Wang, Yun · Yang, Xue · Wang, Jun · Liu, Xiao · Cheng, Jun · 蔺淑梅

World Journal of Gastroenterology 2023

技术优势

靶点明确

NS3TP1促进肝星状细胞活化、增殖和分化，骨化三醇通过下调NS3TP1发挥抗纤维化作用，机制清晰。

老药新用

骨化三醇是已上市药物，安全性有保障，可直接用于肝纤维化治疗的转化研究。

体内有效

在CCl4诱导的小鼠肝纤维化模型中，骨化三醇显著抑制纤维化，具有临床转化潜力。

应用场景

• 肝纤维化治疗：直接抑制肝星状细胞活化与胶原沉积，延缓肝纤维化进展。
• 靶向药物递送：针对NS3TP1靶点递送骨化三醇，提高抗纤维化疗效。
• 蛋白靶向干预：通过下调NS3TP1蛋白阻断下游促纤维化信号通路。