微型dCas13X RNA碱基编辑器

高效编辑β-catenin

一种基于微型催化失活Cas13X的A-to-I RNA编辑工具，通过靶向编辑β-catenin的T41位点，稳定β-catenin并激活Wnt信号通路，从而促进肺泡上皮细胞增殖与肺损伤修复。

Liu, Wenyi · 杜娟 · 曾玲 · Zhang, Anqiang · Zhang, Huacai · Wen, Dalin · Cai, Qingli · Gao, Chu · Lin, Ping · 李梨 · Jiang, Jianxin

MedComm 2026

技术优势

脱靶极低

编辑在目标位点高效进行，同时对其他位点影响极小，降低了非特异性编辑带来的安全风险。

通路过激活

编辑后的β-catenin抵抗降解，导致Wnt信号增强并促进细胞增殖，从机制上支撑组织修复。

一次给药长效

在LPS诱导的ALI模型中，仅一次AAV递送CARTEL即可减轻肺损伤并改善肺功能，无需重复给药。

应用场景

• RNA碱基编辑：在RNA水平精准引入A-to-I转换，避免DNA永久改变，适合需要可逆调控的治疗。
• 急性肺损伤治疗：通过增强AT2细胞增殖和肺修复，为缺乏有效药物的ALI提供新治疗手段。
• Wnt/β-catenin通路调控：通过稳定β-catenin特异性激活该通路，避免广泛激活带来的潜在副作用。