链选择性微型胞嘧啶碱基编辑器

靶链偏好编辑

一种Compact Cas12f衍生的胞嘧啶碱基编辑器,具有意外的靶链(TS)编辑活性,经工程优化后可优先在靶链上安装C-to-T编辑,显著扩展了可编辑空间,并能在体内实现碱基编辑。

Guo, Junfan · Li, Guanglei · Huang, Shisheng · Zheng, Wenxin · 陈玉林 · 黄行许 · 刘江怀 · 吴丽娜 · 王小龙

Nature Communications 2025

技术优势

体积小,易递送

基于Cas12f系统,远远小于SpCas9,便于包装进AAV等治疗性病毒载体。

能编辑靶链

通过计算建模和突变,获得了同时编辑非靶链和靶链的编辑器,突破了传统胞嘧啶碱基编辑器只编辑非靶链的限制。

体内已有效果

在雄性小鼠体内实现了靶向碱基编辑,为后续临床应用提供了概念验证。

应用场景