ALDH8A1酶

清除内源甲醛

增强造血分化过程中对内源甲醛的清除，减轻范可尼贫血突变细胞的基因毒性。

Wu, Jinghang · 杨帆 · Du, Xiaotong · Wang, Jiayi · Wang, Xinxin · 金建平 · 林世贤 · Zheng, Liangyu · 李磊

Cell Reports 2026

技术优势

分化不再被阻断

增强甲醛清除减少DNA交联损伤，使FA突变祖细胞能够完成谱系进程，而不是在分化过程中夭折。

只加一种酶就够

系统筛选醛脱氢酶活性后，确定ALDH8A1单独即可有效代谢内源甲醛并保护FA突变细胞的造血过程。

应用场景

• 范可尼贫血治疗：通过清除内源甲醛减轻基因毒性，恢复FA患者持续造血。
• 造血干细胞保护：在分化过程中保护造血干细胞免受甲醛诱导的DNA损伤。
• 基因编辑细胞治疗：可作为基因编辑细胞的保护剂，减少编辑后分化过程中的内源毒性。