紧凑腺嘌呤碱基编辑器

体积更小,递送更易

通过删除SpCas9的HNH和REC2结构域,在保持编辑效率的同时显著减小了编辑器的尺寸,实现了单AAV递送。

Qian, Yuqiang · 王迪 · Niu, Wenchao · Zhao, Ding · 李金泽 · 刘志权 · 高勋 · 韩杨 · 赖良学 · 李占军

BMC Biology 2023

参数信息

编辑窗口
A3-A15

技术优势

尺寸大幅缩减

删除REC2和HNH结构域后,编辑器足够小,可包装进单个AAV载体。

编辑精度更高

编辑窗口向PAM近端偏移,减少非目标位点的脱靶编辑。

体内递送可行

可在单个AAV载体中递送,并在小鼠胚胎中实现基因编辑。

应用场景