表观遗传调节剂

单剂沉默超90%

通过靶向DNA甲基化和组蛋白修饰实现持久基因沉默，在非人灵长类中验证疗效与安全性，是可重编程的编辑工具。

Chen, Yang · 谢峻 · Sun, Yidi · 周昌阳

Nature Biotechnology 2025

参数信息

最终基因沉默效率（小鼠）

98 %

基因沉默持续时间

343 d

技术优势

效率翻倍

TALE基础的构建体在小鼠中达到98%的最终效率，而初始dCas9基础效率为64%。

脱靶风险低

整合多组学分析显示在猴子、小鼠和人源细胞中EpiReg-T处理后的脱靶效应极小。

可编程靶向

通过重新设计DNA结合域，EpiReg可被重定向至其他基因。

应用场景

• 降胆固醇药物：长效降低低密度脂蛋白胆固醇，替代需频繁注射的抗体药。
• 表观遗传编辑工具：提供可编程的持久基因沉默工具，无需永久改变基因组。
• 脂质纳米颗粒递送：与LNP递送系统兼容，实现体内肝脏靶向。