PDGFRβ CAR-T细胞

抗纤维化

靶向肾脏主要ECM生成细胞，通过过继转移或LNP体内生成，在多器官纤维化模型中验证疗效，为CKD纤维化治疗提供新策略。

Zhao, Songbo · Li, Rongkun · Xia, Yuan · 王晓杰 · Liu, Zhiyong · Jiaying, Zhang · Yixuan, Guo · Youzhao, Wang · Wu, Jichao · 张妍 · 王子颖 · 张志岳 · 曾锐 · 张春 · 吕继成 · 孙金鹏 · 唐伟 · 易凡

Cell Stem Cell 2025

技术优势

多器官纤维化同时缓解

在CKD小鼠模型中，该CAR-T细胞不仅减轻肾脏纤维化，还显著缓解心肌间质和血管周围纤维化，有望改善CKD的心血管并发症。

治疗窗口广且无明显毒性

在多个小鼠模型中，无论是过继转移还是LNP介导的体内生成，均未观察到明显毒性，表明该疗法具有较好的安全性。

体内直接生成CAR-T

可通过CD5-LNP递送在体内直接生成PDGFRβ CAR-T细胞，免去体外制备和回输的复杂过程，简化治疗流程。

应用场景

• 肾脏类器官模型：可直接在人肾脏类器官CKD模型中验证抗纤维化疗效，加速临床转化前评估。
• 纤维化疾病治疗：靶向清除ECM生成细胞，从根源上减轻纤维化，而非仅控制症状。
• CKD心血管并发症：同时改善心肌间质和血管周围纤维化，为CKD相关心血管并发症提供治疗手段。
• 体外药效评估：可用于体外评估CAR-T细胞对纤维化细胞的杀伤效应和脱靶毒性。