PD1位点整合抗CD19 CAR-T

病毒载体制造以外的CAR-T方案

利用CRISPR/Cas9将CAR序列定点整合至PD1位点,在不使用病毒载体的前提下实现CAR-T细胞制备,避免病毒整合导致的成瘤风险并有望降低成本。

胡永仙 · 张敏鸣 · 魏国庆 · 李伟 · 福山 · 杜冰 · 刘明耀 · 张楫钦 · 黄河

EClinicalMedicine 2023

参数信息

客观缓解率
100 %
完全缓解率
86 %
中位无进展生存期
19.5 months
剂量限制性毒性发生率
0

技术优势

无病毒制备

通过CRISPR/Cas9将CAR序列定点整合至PD1位点,无需病毒载体,降低致瘤风险并可能减少成本。

完全缓解率高

21例患者中18例达到完全缓解,完全缓解率为86%。

安全性可控

未观察到剂量限制性毒性,细胞因子释放综合征和神经毒性均为低级别。

应用场景