纠正同源突变
针对患者来源iPSCs中的同源线粒体tRNA突变，实现高效G4300A纠正并恢复线粒体功能，为线粒体疾病提供治疗新工具。
Chen, Xiaoxu · Chen, Mingyu · Zhu, Yuqing · Sun, Haifeng · 王越 · Yuan, Xie · Ji, Lianfu · 王诚 · 胡志斌 · 郭雪江 · 许争峰 · 张军 · 杨世伟 · Liang, Dong · 沈彬
Communications Biology 2023
筛选的DdCBE对在患者来源iPSCs中实现高效的G4300A纠正，直接修复致病突变。
编辑过程中脱靶效应有限，提高了安全性，减少对非目标位点的意外修改。
纠正后的iPSC克隆成功恢复线粒体功能，证明治疗潜力。