ABE-Umax碱基编辑器

高效低脱靶

一套腺嘌呤碱基编辑器，在斑马鱼中实现高编辑效率和低插入缺失率，具有灵活的PAM序列要求和可调的编辑窗口。

秦伟 · Liang, Fang · Lin, Sheng Jia · Petree, Cassidy · Kevin, Huang · 林蠡 · Varshney, Pratishtha · Mourrain, Philippe · 刘彦梅 · Varshney, Gaurav Kumar

Nature Communications 2024

技术优势

活体内效率不降

该编辑器在斑马鱼胚胎中实现了与细胞系相当的高编辑效率，解决了碱基编辑器在活体生物中效率下降的常见问题。

脱靶更少

通过优化，ABE-Umax降低了旁观者突变频率，提高了编辑精确性，减少了对非目标位点的意外修改。

PAM限制放宽

该套编辑器具有高度灵活的PAM序列要求，能够靶向以前因PAM限制而无法编辑的位点，扩大了可编辑基因组范围。

窗口可调

ABE-Umax包含编辑窗口移位、窄化或拓宽的变体，允许研究人员根据目标位点选择最合适的窗口，提高编辑特异性。

应用场景

• CRISPR基因编辑：用于在基因组中高效、精确地引入A·T到G·C的转换。
• 疾病模型构建：在斑马鱼中快速构建携带特定点突变的疾病模型。
• 基因治疗：为纠正致病性点突变提供高精度、低脱靶的编辑工具。
• 模式生物研究：在斑马鱼等模式生物中实现高效、多位点的碱基编辑，加速功能基因组学研究。