B2M敲除的CRISPR/Cas9载体

制备低免疫原性细胞

通过杆状病毒递送CRISPR/Cas9敲除B2M基因,可获得用于通用型细胞疗法的低免疫原性多能干细胞。

Ye, Qiaoyuan · Lau, Cia Hin · Zhu, Haibao · Wang, Shu · Ding, Yuanling Lin

Molecular Genetics and Genomics 2024

技术优势

一次感染即完成敲除

杆状病毒载体同时递送Cas9和靶向B2M的gRNA,直接感染hESC即可实现B2M位点编辑,无需转染或电穿孔。

免疫原性显著降低

B2M敲除导致HLA-I类分子表达下调,与PBMC共培养时同种免疫反应显著减弱,支持通用供体细胞应用。

多能性不受影响

基因编辑后的hESC仍表达多能性标志物,并能在体外和体内分化为三个胚层,保持干细胞特性。

应用场景