Nme2Cas9基因编辑载体

湿性AMD抗血管新生

通过破坏VEGF信号通路关键基因，在湿性AMD发病后实现治疗性基因编辑，为眼科基因治疗提供新工具。

Hu, Sihui · Chen, Yuxi · 徐康 · Chi, Wei · 刘海英 · 黄军就

Clinical and Translational Medicine 2023

参数信息

体内靶基因编辑效率

71.8 %

CNV病变面积减少

49.5 %

技术优势

发病后仍有疗效

在CNV诱导后注射Nme2Cas9-Vegfa即可减小病变面积，无需提前干预。

无脱靶

体内实验未观察到脱靶编辑，安全性好。

应用场景

• 基因治疗载体：可一次性递送基因编辑工具，减少反复注射。
• 抗VEGF疗法：通过基因编辑破坏VEGF信号通路，从根源抑制血管新生，替代传统抗体药物。
• 视网膜疾病治疗：为湿性AMD提供一种长效的治疗性基因编辑方案。