逆转致心律失常性心肌病
一次性给药即能预防并能逆转已建立的ACM表型，为遗传性心衰提供除心脏移植外的治愈可能。
张秀琳 · Chang, Yuan · Jia, Hao · 张悦 · 王贻芳 · Weiteng, Wang · Han, Zhongchao · Zhang, Ningning · Hua, Xiumeng · Cui, Hao · 陈晓 · 宋江平
Molecular Therapy 2025
后期治疗逆转已建立的心律失常、脂质蓄积和纤维化，避免终身用药。
早期干预完全阻止ACM表型出现，从源头阻断疾病进程。
经治疗小鼠生存期显著延长，直接改善疾病结局。