低DNA损伤胞嘧啶碱基编辑器

不引发双链断裂

工程化的碱基编辑器在保持精确C-to-T编辑的同时，消除了双链断裂相关的DNA损伤风险，并扩展了编辑范围。

员博 · Shuqian, Zhang · Song, Liting · Chen, Jinlong · Cao, Jixin · Qiu, Jiayi · 仇子龙 · Chen, Jingqi · Zhao, Xingming

Nucleic Acids Research 2023

技术优势

无DSB相关DNA损伤

工程化变体在人类细胞中不再诱发γH2AX积累，从根本上避免了双链断裂导致的基因毒性。

编辑窗口可定制

通过内部融合策略，APOBEC3A来源的CBE编辑范围和序列偏好可进一步多样化，适应不同靶点需求。

应用场景

• 碱基编辑：用于在靶位点实现精准C-to-T替换，避免双链断裂损伤。
• 基因治疗：用于修正致病点突变，降低治疗中的基因毒性风险。
• 细胞系工程：用于在细胞系中引入定点突变，提高工程化安全性。
• 疾病模型构建：用于构建携带特定点突变的疾病模型，避免背景损伤干扰。