逆转录子基因编辑器

比肩单链DNA供体

一种基因编码的逆转录子编辑器，在哺乳动物细胞和脊椎动物胚胎中实现与合成单链DNA供体相当的精准基因编辑效率，且可完全通过RNA递送避免外源DNA整合。

Hu, Kuang · Javanmardi, Kamyab · 易犁 · Little, Emily E. · Devanathan, Sravan K. · Xhemalçe, Blerta · Gray, Ryan Scott · Finkelstein, Ilya J.

Nature Biotechnology 2025

技术优势

无需合成供体

编辑效率与常规单链寡脱氧核苷酸供体相当，但完全由基因编码的逆转录子盒产生，省去化学合成。

绕开双链断裂

与Cas12a或Cas9切口酶配对时，可实现无DSB的精准插入，降低脱靶风险。

全RNA递送

开发的全RNA递送策略在细胞和脊椎动物胚胎中实现无DNA基因编辑，避免基因组整合。

应用场景

• 哺乳细胞精准编辑：免去合成供体，直接由质粒表达供体DNA完成精准插入。
• 胚胎基因工程：通过RNA注射在胚胎中实现无DNA编辑，避免外源DNA整合。
• 无DNA基因疗法：全RNA递送消除基因组整合风险，适合治疗性编辑。
• 活细胞标记：敲入split GFP标签实现活细胞蛋白可视化和追踪。
• Cas12a/Cas9基因组靶向：与Cas12a/Cas9配对扩大靶点范围，且无需双链断裂。