整合效率5.9%
与HDR和HITI相比，AAV-LNP递送的HMEJ策略在小鼠遗传病模型中实现了更高的整合效率和保真度，且随机整合风险更低。
Jin, Xiu · Song, Junwei · Luo, Mei · Song, Li · 苏静 · Fu, Jiamei · 罗敏 · Fanfei, Liu · Liu, Man · Li, Qiqi · 姚少华 · 陈露 · 杨扬
Molecular Therapy 2025
HMEJ策略的整合效率达到5.8–5.9%，显著高于HDR和HITI，意味着相同剂量下更多细胞获得正确敲入。
HMEJ的整合保真度为97–98%，高于HDR和HITI，减少了脱靶或错误修复导致的额外突变。
与HITI相比，HMEJ的随机AAV供体整合风险更低，降低了插入突变引发的安全性担忧。