124I标记外泌体

基因编辑可视化

骨髓间充质干细胞来源、携带CRISPR/Cas9靶向KCNJ2的外泌体，整合GFP报告系统，能在体内外精确示踪编辑过程。

Pan, Yujie · Yang, Xianteng · 曾芝瑞 · Liu, Futao · Luo, Jin · Shen, Mao · Zhou, Wei · Li, Jianyang · Jiang, Guangfu · Sun, Li · Huang, Haifeng · Pan, Runsang

Journal of Extracellular Vesicles 2025

技术优势

体内分布可见

通过124I放射性标记，可以在活体内无创追踪外泌体的分布，直接验证其骨肉瘤靶向性。

编辑效率可量化

采用GFP报告系统，将CRISPR/Cas9引发的移码突变转化为荧光信号，使基因编辑效果能够被定量评估。

打破正反馈环

靶向敲除KCNJ2后，HIF-1α的降解被促进，阻断了促进骨肉瘤增殖和转移的正反馈机制。

应用场景

• CRISPR基因编辑：提供可定量的编辑效率报告系统，方便优化递送和编辑条件。
• 药物递送：利用工程化外泌体负载CRISPR/Cas9，实现低毒高效的体内递送。
• 骨肉瘤治疗：通过敲除KCNJ2抑制骨肉瘤增殖和转移，为精准治疗提供新策略。
• 肿瘤靶向：BMSC来源外泌体天然靶向骨肉瘤，结合124I标记可验证靶向效果。
• 生物传感器：GFP报告系统将基因编辑事件转化为荧光信号，可作为细胞内编辑传感器。