输血非依赖
一种经临床验证的基因编辑治疗工具，可在不同遗传背景下使输血依赖型β-血红蛋白病患者实现输血非依赖。
刘容容 · 赖永榕 · Wang, Lijie · 钱晓文 · Xu-Kai, Ma · Yang, Gaohui · 施玲玲 · 韦嘉 · Wei, Zhenbin · 王宏胜 · Zhou, Xuemei · Yu, Ling · Yang, Bei · 翟晓文 · 杨力 · Wei Jia
Cell Stem Cell 2026
所有4名患者在接受tBE编辑的自体造血干细胞回输后均实现造血恢复并停用红细胞输注，无需长期输血支持。
随访超过12个月时，所有患者仍显示持久编辑和持续高水平全细胞HbF表达，表明编辑的造血干细胞长期存活并持续产生治疗性HbF。
未观察到脱靶突变、恶性肿瘤或死亡，SCD患者未发生血管闭塞事件，提示tBE编辑具有可接受的安全性。