无脱氨酶碱基编辑器

高效 C-to-G/T-to-G

仅由糖基化酶与Cas9切口酶组成，以极低脱靶实现C-to-G和T-to-G编辑。

Ye, Lijun · 赵东东 · Li, Ju · Wang, Yiran · 李博 · Yuanzhao, Yang · 王慧宾 · 刘小勤 · Li, Yaqiu · 李思唯 · 刘雅静 · 张学礼 · 毕昌昊

Nature Biotechnology 2024

参数信息

编辑效率（C-to-A）

58.7 %

编辑效率（T-to-A）

54.3 %

C-to-G效率提升倍数

3.5

T-to-G效率提升倍数

1.2

技术优势

脱靶极低

不含脱氨酶，避免了Cas9依赖和非依赖的基因组脱靶，同时RNA脱靶也降至最低。

能编辑的类型更多

实现C-to-G和T-to-G编辑，突破了传统碱基编辑器只能实现转换突变的限制。

组件更精简

与引导编辑或CGBE相比，尺寸更小，有利于病毒载体递送。

编辑窗口可调

通过额外工程改造将编辑窗口从5'端移至protospacer中部，并将C-to-G和T-to-G效率分别提高3.5倍和1.2倍。

应用场景

• 碱基编辑：无需脱氨酶即可拓展编辑类型，用于开发更安全的碱基编辑工具。
• 基因治疗：极低脱靶且组件精简，适合递送用于遗传病治疗。
• 细胞系工程：在细胞中实现C-to-G/T-to-G编辑，用于构建突变细胞模型。