纠正TERT启动子突变
一种由sgRNA引导的腺嘌呤碱基编辑器，能将肝癌细胞中TERT启动子-124 C>T突变纠正为-124 C，从而抑制端粒酶活性和肿瘤生长。
Zhao, Gaoxiang · Ma, Qingxia · 杨黄 · Jiang, Hongfei · Xu, Qianqian · Meng, Zhaoyuan · 刘娟娟 · 朱磊 · 林倩 · 利民 · 方靖 · Ma, Leina · 邱文生 · 毛峥伟 · 卢志明
Hepatology 2023
sgRNA引导的CjABE将TERT启动子-124 C>T突变的胸腺嘧啶（T）转换为胞嘧啶（C），恢复野生型序列，而不影响其他序列。
纠正突变后，ETS转录因子家族（如ETS1和GABPA）无法结合TERT启动子，导致端粒酶活性降低，细胞增殖受抑并出现衰老。
通过腺相关病毒（AAV）或脂质纳米颗粒（LNP）递送CjABE mRNA和sgRNA，能有效抑制携带TERT启动子突变的肝肿瘤生长。