工程化UNG蛋白

直接编辑胸腺嘧啶

一种源自耐辐射奇球菌的UNG突变体，与nCas9融合后实现高效、低毒的胸腺嘧啶碱基编辑，并恢复Hurler综合征细胞中的IDUA酶活性。

Yi, Zongyi · Li, Jiayi · Tang, Huixian · 喻颖 · 魏文胜

Nature Communications 2024

具体参数

源位点胸腺嘧啶编辑效率最高

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技术优势

细胞毒性极低

编辑特异性高

在Hurler综合征患者来源细胞中显著恢复IDUA酶活性