牛磺酸胆酸

Yu, Shuwen; Qimin, Zheng; Liu, Yunzi; Du, Wen; Xie, Lin; Fang, Zhengying; Yang, Mingxin; Xu, Jing; Wang, Yimei; Lin, Meei Hua; Pan, Xiaoxia; Miner, Jeffrey H.; Jin, Yuanmeng; Xie, Jingyuan

牛磺酸胆酸

早期干预改善肾功能

针对COL4A3突变导致的胶原蛋白分泌缺陷和内质网应激，该分子有望成为Alport综合征的特异性治疗药物。

Yu, Shuwen · Qimin, Zheng · Liu, Yunzi · Du, Wen · Xie, Lin · Fang, Zhengying · Yang, Mingxin · 徐晶 · Wang, Yimei · Lin, Meei Hua · 潘晓霞 · Miner, Jeffrey H. · Jin, Yuanmeng · 谢静远

Kidney International 2024

参数信息

Effectively promotes: 3 chain

技术优势

恢复突变胶原蛋白分泌

TUDCA作为化学分子伴侣抑制内质网应激，促进α3链分泌，从而部分挽救COL4A3突变导致的胶原三聚体组装缺陷。

阻断下游炎症信号

RNA-seq揭示MyD88/p38 MAPK通路介导炎症和凋亡，TUDCA抑制该通路激活，从而减轻肾损伤。

应用场景

Alport综合征治疗：直接靶向胶原蛋白分泌缺陷和内质网应激，提供病因特异性治疗。
遗传性肾病：抑制内质网应激和炎症通路，可能延缓遗传性肾病进展。