TeABE腺嘌呤碱基编辑器

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TeABE腺嘌呤碱基编辑器

脑内单碱基修复

一种由双AAV递送、可在大脑多个区域实现高效A•T-to-G•C精准校正的碱基编辑工具，用于治疗CHD3相关的神经发育障碍。

Wei-Li, Yan · 张硕 · Wu, Hao · Wang, Jun · Wang, Xin · Wang, Ye · 伍军 · Xu, Chuan · Zhang, Fang · 李辉 · Li, Shu · Zhang, Xin · 张汝 · Yang, Wen Xiu · Wen, Jia · Yuan, Yang · Gong, Li · Zeng, Wen · Du, Lian Fang · Li, Jinsong · 李斐 · 程田林 · 仇子龙

Nature 2026

技术优势

在小鼠多个皮质和海马区域实现高效靶向A•T-to-G•C校正，旁观者活性极低

恢复CHD3蛋白水平并改善体内行为异常

在非人灵长类中实现广泛神经元转导和高效TeABE重构