84% RNA编辑率
基于迷你dCas13X的RNA单碱基编辑器，可在体内高效修复无义突变，恢复肌营养不良蛋白表达。
Li, Guoling · Jin, Ming · Zhifang, Li · Xiao, Qingquan · Lin, Jiajia · Dong, Yang · Liu, Yuanhua · Wang, Xing · Xie, Long · Wenqin, Ying · Haoqiang, Wang · 左二伟 · Shi, Linyu · 王柠 · 陈万金 · Xu Chunlong · Yang, Hui
Journal of Clinical Investigation 2023
与先前RNA编辑方式相比，mxABE的A-to-G编辑率至少提高20倍，使体内RNA修复达到治疗相关水平。
mxABE在多种肌肉组织中恢复肌营养不良蛋白表达至野生型水平的50%以上，为基因治疗提供功能性蛋白。
mxABE被包装在单个腺相关病毒中，简化了体内递送，并可通过系统给药作用于多个肌肉组织。