体内CAR免疫细胞

原位生成抗肿瘤

通过体内基因编辑原位生成CAR免疫细胞，有望解决现有CAR细胞疗法在实体瘤中制造复杂、持续性差的问题。

Zhang, Weiyue · 黄欣

Journal of Hematology and Oncology 2024

技术优势

免体外制造

通过递送系统将CAR基因和编辑工具直接注入体内，省去细胞采集、体外改造和扩增步骤。

改善体内存续

原位编程自体免疫细胞可能避免异体细胞的安全问题，并有望延长治疗性细胞在体内的存续时间。

成本更低可标准化

基因递送系统的制造可以标准化，相比个体化细胞产品，有望降低成本并扩大适用性。

应用场景

• 实体瘤CAR疗法：通过体内生成CAR细胞，克服实体瘤中传统CAR疗法的疗效限制。
• 基因递送载体：载体装载CAR基因和编辑工具，递送至体内实现原位编程。
• 体内基因编辑：基因编辑工具在体内直接改造免疫细胞，避免体外操作。
• 血液肿瘤免疫治疗：体内方法可简化血液瘤CAR疗法的制备流程并降低成本。
• 肿瘤类器官模型：类器官模型可用于评估体内编辑的CAR细胞的抗肿瘤效果。