FNLS-YE1碱基编辑器

Meiling, Zhang; Hu, Jing; Yin, Jianhang; Liu, Yuanhua; Feng, Hu; Zhou, Ling; Li, Zhifang; Wang, Dongshuang; Zhang, Zhiguo; Zhou, Yin; Liu, Hongbin; Zuo, Erwei; Hu, Jiazhi; Du, Yanzhi; Li, Wen; Xu, Chunlong; Yang, Hui

FNLS-YE1碱基编辑器

8-细胞期高效精准

在8-细胞人类胚胎中实现接近100%的APOE4到APOE3转变，无脱靶效应，为降低阿尔茨海默症等遗传疾病风险提供新的可能。

Meiling, Zhang · Hu, Jing · Yin, Jianhang · Liu, Yuanhua · Feng, Hu · Zhou, Ling · Li, Zhifang · Wang, Dongshuang · 章志国 · Zhou, Yin · 刘洪彬 · 左二伟 · Hu, Jiazhi · 杜艳芝 · 李文 · Xu Chunlong · 杨慧

Protein and Cell 2023

参数信息

碱基转换率: 100 %
APOE4到APOE3转换效率: 80 %

技术优势

脱靶风险极低

结合靶向深度测序、全基因组测序和RNA测序，未检测到DNA或RNA脱靶事件，表明该编辑器在人类胚胎及其衍生干细胞中具有高度特异性。

不干扰胚胎发育

FNLS-YE1碱基编辑未影响胚胎发育至囊胚阶段，表明编辑过程对早期胚胎发育无显著不良影响。

适用多种遗传病

FNLS-YE1可引入已知保护性变异，有望降低系统性红斑狼疮和家族性高胆固醇血症的易感性，展示出广泛的应用潜力。

应用场景

单基因遗传病：通过编辑致病突变，预防单基因遗传病的发生。
基因治疗：作为一种基因治疗工具，纠正或引入保护性变异。
精准基因编辑：提供高精度碱基编辑，降低脱靶风险。
阿尔茨海默症：将APOE4风险等位基因转为APOE3，降低AD易感性。