双切割CRISPR/Cas9核蛋白

防自修复精准敲除

生物发酵法生产并且不依赖病毒载体递送，编辑效率更高，可以直接抑制乳酸转运来治疗癌症。

Yu, Jiantao · Zhou, Zhengdong · Wei, Zixiang · Wan, Feiyan · 李箐 · 李妍 · 田雷蕾

Acta Biomaterialia 2024

参数信息

细胞递送时间

1 hour

技术优势

彻底敲除，不怕自修复

双Cas9核糖核蛋白（duRNPs）在基因组上同时切割两个位点，直接移除特定DNA片段，阻止细胞通过非同源末端连接修复。

1小时进入细胞

ZIF-8纳米颗粒可快速将duRNPs递送入细胞，与传统病毒载体相比无需感染步骤，简化操作。

双靶点饿死癌细胞

通过同时抑制乳酸和葡萄糖内流，阻断ATP生成，使癌细胞失去能量来源而凋亡。

应用场景

• CRISPR基因治疗：用双切割避免自修复，实现更高效的基因敲除。
• 肿瘤代谢治疗：同时阻断乳酸和葡萄糖，切断癌细胞能量供应。
• 纳米药物递送：1小时内将CRISPR系统递送入胞，简化转染流程。
• MOF纳米载体：ZIF-8载体可共载基因编辑工具和小分子抑制剂，协同治疗。