抑制急变期
一种CpG修饰的miR-142模拟寡核苷酸，能恢复白血病干细胞中缺失的miR-142功能，从而阻止慢性髓系白血病向急变期转化。
Zhang, Bin · Zhao, Dandan · Chen, Fang · Frankhouser, David E. · 王华峰 · Pathak, Khyatiben V. · Dong, Lei · Garcia-Mansfield, Krystine · Hoang, Dinh Hoa · Chen, I. Ming L. · Tao, Shu · Cho, Hyejin · Liang, Yong · Perrotti, Danilo · Branciamore, Sergio · Rockne, Russell C. · Wu, Xiwei · Ghoda, Lucy Y. · Li, Ling · Jin, Jie · Chen, Jianjun · Yu, Jianhua · Caligiuri, Michael A. · Kuo, Ya Huei · Boldin, Mark P. · Su, Rui · Swiderski, Piotr M. · Kortylewski, Marcin T. · Pirrotte, Patrick · Nguyen, Le Xuan Truong · Marcucci, Guido I.
Nature Communications 2023
合成的CpG-miR-142模拟寡核苷酸在miR-142敲除BCR-ABL小鼠和患者来源异种移植模型中均能逆转急变期表型，恢复慢性期状态。
miR-142在白血病干细胞中表达缺失是急变期转化的关键，该寡核苷酸恢复其功能，从而从根源上阻断疾病进展。
经CpG-miR-142模拟寡核苷酸治疗的小鼠生存期延长，表明该疗法具有体内治疗潜力。