法舒地尔多倍体诱导剂

促巨核细胞分化

通过抑制ROCK1促进巨核细胞多倍体化，加速急性巨核细胞白血病细胞分化成熟。

He, Binghong · Wang, Chen · Wang, Fuping · 张宇清 · Gao, Ying · 杨琼

Naunyn-Schmiedeberg's Archives of Pharmacology 2023

技术优势

促进多倍体化

法舒地尔抑制 ROCK1 后，巨核祖细胞发生多倍体化并加速分化，从而摆脱持续增殖状态。

安全剂量有效

在健康小鼠可耐受的剂量下，法舒地尔即可显著降低白血病小鼠的肿瘤负荷。

联用增效

与临床 AURKA 抑制剂 MLN8237 联用，体内抗白血病效果更好，并减轻肝脾肿大。

应用场景

• 急性巨核细胞白血病治疗：为 AMKL 提供分化诱导新策略，可替代或辅助传统化疗。
• ROCK抑制剂药物开发：验证 ROCK1 抑制在白血病中的治疗潜力，加速该靶点药物研发。
• 白血病分化疗法：多倍体化诱导代表分化疗法新思路，可与其他靶向药联用。