暂时挽救小脑变性
移植肝源线粒体可改善线粒体功能、减少线粒体自噬，从而延缓小脑浦肯野细胞凋亡并改善共济失调。
Shu-Jun, Li · Min-Wen, Zheng · 张锦 · 刘慧 · 张鹍 · Fei-Fei, Wu · 李晓 · Zhang, Shuai · 孙新 · 杨艳玲 · 王亚云
Nature Communications 2025
移植的肝源线粒体进入小脑后，可恢复线粒体呼吸功能，减少因Drp1缺失引起的线粒体自噬，从而保护浦肯野细胞。
在1月龄PCKO小鼠中进行移植，可显著延缓浦肯野细胞凋亡并改善共济失调，表明早期干预可能获得更好疗效。
单次移植后，共济失调缓解效果可持续长达3周，为后续优化剂量和给药方案提供基础。