RPE趋向性AAV载体

抗VEGF与ANG-2双抗

一种新型工程化AAV载体，视网膜色素上皮趋向性，经玻璃体注射递送双特异性抗体，精准抑制新生血管和脉络膜渗漏。

Cai, Yuan · 顾永昊 · Zhang, Jie · Zhu, Kai · Zhao, Jin · Dali, Tong · 封利霞 · 马明 · 钟桂生 · 薛天 · 朱恺

Research 2025

技术优势

精准靶向RPE

载体经工程化改造后具有RPE趋向性，玻璃体注射后基因表达主要局限于RPE细胞，避免广泛组织分布带来的脱靶效应。

双靶点阻断

同时表达抗VEGF-A和抗ANG-2的双特异性抗体，从两条互补通路抑制新生血管生成和渗漏，比单靶点治疗更全面。

疗效明确

在啮齿类和非人灵长类模型以及患者中均显示有效，临床试点中缓解了疾病进展。

应用场景

• 眼科基因治疗：提供新型RPE趋向性AAV载体，可递送治疗基因，拓展眼科基因治疗工具。
• 视网膜疾病治疗：通过稳定表达双特异性抗体，持续抑制病变进展，替代频繁眼内注射。
• 新生血管性AMD治疗：同时中和VEGF-A和ANG-2，有效控制脉络膜新生血管和渗漏。
• 病毒载体递送：玻璃体注射即可精准递送至RPE，减少全身暴露，提升安全性。