SCUBE1抗体偶联药物

特异杀伤MLL重排白血病

靶向白血病细胞表面SCUBE1的抗体偶联药物，能特异性抑制MLL重排急性髓系白血病细胞的活力，为这类难治白血病提供新的治疗手段。

Binay K., Sahoo · Lin, Yuh Charn · Tu, Cheng Fen · Lin, Chien Chin · Liao, Weiju · Fu-An, Li · Ling-Hui, Li · Kurt Yun, Mou · Roffler, Steve R. · Shu-Ping, Wang · Chi-Tai, Yeh · Yao, Chi Yuan · Hou, Hsin-An · Chou, Wen-Chien · Tien, Hwei-Fang · Yang, Rueybing

Haematologica 2023

技术优势

选择性杀伤

抗SCUBE1 ADC只对MLL-r白血病细胞有效，对正常细胞影响小，降低脱靶毒性。

阻断双重阶段

Scube1条件敲除同时抑制MLL-AF9诱导的白血病启动和维持，提示靶向该分子可覆盖疾病全程。

明确分子机制

SCUBE1结合FLT3配体及FLT3胞外域，激活FLT3-LYN信号轴，为靶点成药提供理论依据。

应用场景

• 急性髓系白血病靶向治疗：提供针对MLL重排白血病的新靶向药物，减少对传统化疗的依赖。
• MLL重排白血病治疗：直接靶向该亚型的驱动信号通路，有望提高缓解率。
• 抗体偶联药物开发：验证SCUBE1作为ADC靶点的可行性，推动同类药物研发。
• 白血病靶点发现：揭示SCUBE1在白血病中的新功能，为靶点发现提供线索。