高保真胞嘧啶碱基编辑器

体内无脱靶

一种在转基因小鼠体内长期表达后无显著DNA或RNA脱靶突变的胞嘧啶碱基编辑器，为安全体内基因编辑提供了新工具。

Yan, Nana · Feng, Hu · Sun, Yongsen · 杨新 · Zhang, Haihang · Liu, Hongjiang · Zheng, Jitan · Zuo, Zhenrui · Yuan, Tanglong · Li, Nana · Xie, Long · 魏武 · Sun, Yidi · 左二伟

Nature Communications 2023

参数信息

脱靶DNA或RNA SNV数量

0

技术优势

体内无脱靶

ABE7.10F148A在小鼠体内长期表达后，全基因组测序和RNA-seq均未检测到脱靶DNA或RNA单核苷酸变异，确保编辑安全性。

避免异常表型

与BE3过表达导致肥胖和发育迟缓不同，该编辑器长期表达未观察到这些副作用，更适合体内应用。

高保真编辑

该编辑器在保持目标位点编辑能力的同时，显著降低了脱靶风险，适用于需要长期基因修饰的场景。

应用场景

• 基因编辑安全性评估：用于长期体内评估编辑工具脱靶风险，替代传统短期细胞实验。
• 基因治疗载体开发：作为安全性更高的碱基编辑器组件，降低基因治疗中的脱靶副作用。
• 转基因动物模型构建：用于构建无脱靶风险的转基因动物，确保表型分析准确性。