MTfp-hIDUA mRNA脂质纳米颗粒

穿透血脑屏障

一种经MTfp肽修饰的脂质纳米颗粒，可递送hIDUA mRNA穿过血脑屏障，为MPS I-H提供中枢和外周双重疗效。

Fu, Jiamei · Luo, Mei · Jin, Xiu · 苏静 · Song, Li · Fanfei, Liu · 罗敏 · Li, Qiqi · Liu, Man · 姚少华 · 杨扬

Human Gene Therapy 2026

参数信息

给药剂量

1.0 mg/kg

给药频率

2 weeks

治疗周期

4 months

血清IDUA酶活性

1

肝脏IDUA酶活性

1

技术优势

穿透血脑屏障

IDUA与经过验证的血脑屏障穿透肽MTfp融合，使mRNA表达的酶能够进入中枢神经系统，从而改善脑部GAG蓄积和认知功能。

同时改善中枢与外周

治疗后，除血清和肝脏酶活性升高外，尿液、外周组织及部分脑区（嗅球、海马、小脑）的GAG蓄积均减少，实现了全身性疗效。

应用场景

• mRNA治疗：为MPS I-H提供一种可重复给药、安全性好的mRNA治疗方法。
• 罕见病治疗：针对MPS I-H这一罕见病，实现多系统病理改善和神经发育促进。
• 酶替代疗法：通过mRNA体内表达IDUA酶，替代传统ERT，解决其血脑屏障穿透性差的问题。
• 脂质纳米颗粒递送：利用可电离脂质LNP将mRNA靶向递送至肝脏，实现高效的hIDUA表达。
• 溶酶体贮积症：降低GAG蓄积，改善溶酶体贮积症MPS I-H的病理特征。