口服高效编辑
一种植物源脂质纳米颗粒平台,通过TPGS强化实现口服递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白,精准编辑巨噬细胞中的Lsd1基因,用于治疗结肠疾病。
Gao, Qiang · Cao, Yingui · Ma, Ya · Yang, Qiang · 杨坤 · 朱振华 · Liu, Chao · Shi, Xiaoxiao · Reis, R. L. · Kundu, S. C. · Ma, Shengyun · Han, Hesong · 肖波
Science Advances 2025
通过TPGS强化脂质双层增强胃肠道稳定性并促进结肠黏液穿透,使RNP能够口服递送至结肠巨噬细胞。
在巨噬细胞中实现59.7%的Lsd1编辑效率,比商用CRISPRMAX的43.0%高出16.7个百分点。
利用半乳糖受体介导的内吞作用,TPGS-RNP@LNPs被巨噬细胞摄取,实现细胞特异性递送。