脑靶向Cas12a纳米胶囊

双基因共敲除

可生物降解的纳米胶囊递送Cas12a核糖核蛋白，穿过血脑屏障同时敲除EGFR和PLK1，用于胶质母细胞瘤治疗。

阮卫民 · Xu, Sen · 安杨 · 刘阳 · Wang, Yibin · Ismail, Muhammad · 刘勇 · 郑蒙

Advanced Science 2024

具体参数

EGFR敲除效率

61 %

PLK1敲除效率

33 %

技术优势

血脑屏障穿透

纳米胶囊能够高效穿越血脑屏障，使CRISPR/Cas12a系统在脑肿瘤中富集。

可忽略脱靶

通过NGS检测，脱靶基因编辑可忽略，安全性高。

协同基因编辑

同时敲除EGFR和PLK1两个癌基因，显著抑制肿瘤生长并延长生存期，优于单基因敲除。

应用场景

• 胶质母细胞瘤治疗：双基因共编辑直接抑制GBM关键癌基因，延缓肿瘤生长。
• CRISPR基因编辑疗法：实现高效多基因敲除，突破单基因疗法局限。
• 脑靶向递送：纳米胶囊穿过血脑屏障并靶向肿瘤，解决脑部递送难题。
• 基因治疗生物药：递送活性Cas12a核糖核蛋白，支持体内基因编辑治疗。