地昔帕明

FDA批准，可立即用于临床试验

一种FDA已批准的三环类抗抑郁药，在UTX敲除的Kabuki综合征小鼠模型中通过激活calmodulin-CaMKII通路逆转远程记忆缺陷，为KS提供了第一个潜在靶向治疗。

Chen, Lei · Li, Yuting · 刘明刚 · 蓝兆辉 · Zhang, Xu · 杨秀娟 · 赵倩 · Wang, Shuai · Xu, Longyong · 周瑛 · Kuang, Yifang · Suzuki, Tatsuo · Tabuchi, Katsuhiko · Takahashi, Eiki · Zhou, Miou · Chen, Charlie Degui · 徐天乐 · 李卫东

General Psychiatry 2024

技术优势

可直接进入临床试验

地昔帕明是FDA已批准药物，安全性和药代动力学已有大量数据，无需从头开发。

逆转记忆缺陷

在UTX敲除小鼠中，地昔帕明恢复了远程情景恐惧记忆，表明其对KS相关认知障碍有治疗潜力。

作用机制明确

地昔帕明通过激活calmodulin-CaMKII通路恢复突触可塑性，为靶向该通路的治疗提供了依据。

应用场景

• Kabuki综合征：第一个针对KS认知障碍的潜在治疗药物，可用于临床试验。
• 认知障碍：通过恢复CaMKII磷酸化和LTP改善突触可塑性，从而治疗认知障碍。
• 记忆缺陷：在动物模型中逆转远程情景恐惧记忆缺陷，表明可改善记忆。