精母细胞靶向mRNA-LNP

恢复生精功能

通过睾丸微注射递送mRNA-LNP，精准靶向精母细胞并修复减数分裂缺陷，为遗传性生精障碍提供了非基因组整合的治疗策略。

Shuai, Xu · 李彭 · Li, Na · Han, Sha · Ou, Ningjing · Bai, Haowei · Zhang, Yuxiang · Qian, Dewei · Zhi, Erlei · 田汝辉 · 黄玉华 · Zhao, Jingpeng · 赵福军 · 陈浩 · 李铮 · Yao, Chencheng

Advanced Science 2026

参数信息

可电离脂质筛选库大小

30

技术优势

精准靶向精母细胞

Pool1-LNP3在体内实验中表现出对精母细胞的高靶向性，可将mRNA直接递送至需要修复的细胞类型。

无需基因组整合

通过mRNA瞬时表达，递送的遗传信息不会整合到宿主基因组，经ICSI获得的子代无基因组整合，安全性更高。

恢复生精功能

在Msh5突变和Maps敲除的两种小鼠模型中，治疗均恢复了精子发生，并成功获得子代，证明其治疗潜力。

应用场景

• mRNA疗法：将LNP作为mRNA递送载体，直接用于治疗遗传性生精障碍的蛋白替代疗法。
• 遗传病治疗：递送功能mRNA补偿基因突变导致的蛋白缺陷，恢复减数分裂和生育能力。
• 核酸递送：LNP配方有效将mRNA递送至睾丸精母细胞，克服核酸体内递送屏障。
• 生殖医学：为传统药物和手术难以治疗的成熟停滞型男性不育提供新手段。