跨血脑屏障递送
通过2′-氟修饰和L-肉碱功能化自组装，实现siRNA跨血脑屏障递送，用于阿尔茨海默病的RNAi与神经保护协同治疗。
Jiang, Yifan · Lisha, Li · Xiao, Fang · Tao, Zeng · 苏立超 · Liu, Yichang · Wu, Ying · 李金宇 · Peng, Lyu · Lu, Zhonglei · 卢春华 · 杨黄浩
Science China Chemistry 2025
L-肉碱修饰促进siRNA纳米环跨越血脑屏障，无需额外渗透剂即可在斑马鱼和小鼠脑内富集。
2′-F取代增强细胞摄取和溶酶体逃逸，使siRNA能到达胞质发挥作用。
无需载体，siRNA链通过2′-F取代和L-肉碱修饰的三重相互作用自组装成纳米环，简化制备。
L-肉碱本身有神经保护作用，与BACE1基因沉默协同抑制AD病理过程。