抑制α-synuclein聚集
该小分子直接结合α-突触核蛋白纤维并减少其β-折叠结构，在体内外均显著抑制A53T突变体的聚集和毒性。
Peng, Ye · Ye, Jun · 何炜 · Feng, Zhong Ping · Sun, Hong Shuo · 楚世峰 · 张昭 · 陈乃宏
Cell Death and Disease 2023
20C结合成熟α-突触核蛋白纤维中的空腔，表现出强相互作用，从而直接抑制聚集。
与α-突触核蛋白作用后，其β-折叠结构减少，破坏聚集体的稳定性。
20C改善线粒体动力学，保护线粒体形态和功能免受α-突触核蛋白诱导的变性。
在A53T转基因小鼠中，20C拯救多巴胺能神经元并增强黑质与相关脑区的功能连接。