PE-LNP脂质纳米颗粒

单剂量肝脏49%编辑

一种经系统优化的脂质纳米颗粒载体，使先导编辑在小鼠肝脏中实现高效、低脱靶的非病毒递送。

Jiang, Allen Yujie · Brooks, Dominique L. · Feierman, Jessica R. · Chen, Paul Z. · Pierce, Sarah E. · Randolph, Peyton B. · Li, H. · Hsu, Alvin · Chen Hongyu · Wang, Xiao · Musunuru, Kiran · Liu, David R.

Nature Nanotechnology 2026

参数信息

体内平均编辑效率

49 %

技术优势

单剂量高达49%

在小鼠肝脏中，单次注射 2 mg kg⁻¹ 的 PE-LNP 即可实现平均 49% 的先导编辑效率，无需多次给药。

脱靶低于DNA递送

与 DNA 递送方法相比，PE-LNP 通过瞬时表达先导编辑组分，显著减少了脱靶编辑。

可重复给药增效

PE-LNP 诱导的肝酶升高仅为一过性，允许重复给药以进一步提高编辑效率，且未观察到长期毒性。

应用场景

• 先导编辑：将先导编辑从病毒或电转递送拓展到可全身给药的 LNP 平台，解决复杂 RNA 载荷递送难题。
• 基因药物递送：为基因药物提供非病毒、可重复给药的肝脏递送载体，避免病毒载体的免疫原性和整合风险。
• 遗传病治疗：在苯丙酮尿症小鼠模型中实现有望治愈的基因修正，证明该平台可用于单基因遗传病的体内治疗。
• 肝脏靶向药物：实现肝脏高效编辑与低脱靶，为肝脏靶向的基因修正疗法提供安全、可调控的递送方案。