EPO+ATRA+睾酮三联方案

低危MDS贫血显效

重组人促红细胞生成素联合全反式维甲酸和十一酸睾酮，为低危MDS贫血患者提供一种无需依赖基线EPO水平的新治疗选择。

Mei, Chen · 许改香 · 郑翠苹 · Xie, Yaping · 李敏明 · Shao, Yanping · 姚荣欣 · Zheng, Zhiyin · 王炜 · 周新平 · Ma, Liya · Li, Ye · Luo, Yingwan · 杨春梅 · Yu, Wenjuan · Xie, Wanzhuo · Jin, Jie · Tong, Hongyan

Haematologica 2025

参数信息

总体HI-E率

61.5 %

基线EPO≤500 IU/L亚组HI-E率

65.2 %

基线EPO>500 IU/L亚组HI-E率

58.6 %

极低危/低危组HI-E率

73.3 %

中危组HI-E率

45.5 %

ASXL1突变型HI-E率

33.3 %

ASXL1野生型HI-E率

70.0 %

ESA初治患者单药HI-E率（历史对照）

30 %

技术优势

不依赖基线EPO水平

无论基线血清EPO≤500 IU/L还是>500 IU/L，HI-E率相近（65.2% vs 58.6%），无需预先筛选患者。

低危人群疗效显著

极低危或低危患者HI-E率达73.3%，显著高于中危组的45.5%（P=0.041），提示方案更适合早期干预。

ASXL1野生型疗效更佳

ASXL1野生型患者HI-E率为70.0%，而突变型仅33.3%（P=0.040），ASXL1状态可作为疗效预测生物标志物。

应用场景

• 低危骨髓增生异常综合征：为低危MDS患者提供新的贫血治疗方案，尤其适合无法耐受或对EPO单药无应答者。
• MDS相关贫血：针对MDS相关贫血，三联方案可提高红细胞输注依赖患者的血液学改善率。
• EPO类似物：在EPO类似物基础上联合ATRA和睾酮，克服单药低应答并扩展至非依赖EPO人群。