TIE2突变iVEC类器官

Sheng, Chen; Liu, Jiao; Jiang, Simin; Ma, Jianxun; Qijia, Liu; Li, Xiaoxia; Xue-Mei, Wang; Zhang, Jingjing; Zhang, Wei; Pahlavan, Sara; Xia, Youchen; Shen, Weimin; Liu, Yuyong; Jiang, Wenjian; Xie, Zhengwei; Kong, Wei; Wang, Xi; Wang, Kai

TIE2突变iVEC类器官

重现血管畸形

以基因编辑干细胞来源静脉内皮细胞构建的类器官，能再现静脉畸形血管扩张表型，为药物筛选提供可靠模型。

Sheng, Chen · 刘姣 · Jiang, Simin · Ma, Jianxun · Qijia, Liu · 李晓霞 · Xue-Mei, Wang · 张晶晶 · Zhang, Wei · Pahlavan, Sara · 夏有辰 · 沈卫民 · Liu, Yuyong · 姜文剑 · Xie, Zhengwei · 孔炜 · Wang, Xi · 王凯

Cell Stem Cell 2024

参数信息

TIE2突变: L914F

技术优势

重现血管畸形

L914F突变的iVECs在移植到小鼠后形成扩张的血管，再现了静脉畸形的表型特征。

体外体内药效验证

bosutinib在体外和体内均能有效挽救疾病表型，证明该模型可用于药物筛选和验证。

高通量药物筛选平台

利用深度神经网络和DRUG-seq方法进行药物筛选，能够快速鉴定潜在治疗药物。

应用场景

血管畸形药物筛选：用该模型筛选能挽救血管扩张表型的药物。
静脉畸形类器官模型：提供重现静脉畸形表型的体外模型。
靶向TIE2突变药物开发：针对TIE2突变进行药物开发。