HLA相合脐血干细胞

重建造血更快

与抗胸腺细胞球蛋白免疫抑制治疗相比，异基因造血干细胞移植为输血依赖型非重型再生障碍性贫血患者带来更高的12个月总缓解率，且不牺牲长期生存。

Shen, Yingying · Li, Yuzhu · Liu, Qi · Liu, Wenbin · Yu, Qinghong · Hu, Huijin · Liu, Shan · 徐敏 · Chen, Ying · Deng, Shu · 庄海峰 · Hu, Zhiping · Lin, Shenyun · 沈一平 · 沈建平 · 周宇宏 · 叶宝东 · 吴迪炯

Annals of Medicine 2023

参数信息

红细胞输注阈值

78.75 units

风险比（红细胞输注≥78.75单位）

17.04

技术优势

不影响长期生存

两组的五年总生存率（OS）和无事件生存率（EFS）均无显著差异，说明移植带来的短期优势并未以牺牲长期结局为代价。

一线治疗更获益

在ATG免疫抑制治疗组中，一线治疗的12个月ORR达68.8%，而二线及以上治疗仅18.2%（p=0.018），说明早期使用免疫抑制治疗或移植能获得更好的反应。

应用场景

• 再生障碍性贫血治疗：用于输血依赖型非重型再生障碍性贫血的一线或挽救治疗，减少输血依赖。
• 造血干细胞移植：异基因造血干细胞移植为TD-NSAA患者提供快速造血重建，尤其适合年轻或高危患者。
• 细胞治疗：通过输注供者造血干细胞，重建患者正常的造血与免疫系统。